Una biotech senza dipendenti
Il 17 settembre Stanford Medicine ha presentato un'azienda biotech con 37.000 dipendenti, nessuno dei quali umano.1 Si chiama Virtual Biotech ed è descritta nello stesso giorno su Science da Harrison Zhang, dottorando, e James Zou, professore di scienza dei dati biomedici.2 È un progetto di ricerca organizzato come un'azienda: un agente fa da direttore scientifico, smista le domande a divisioni specializzate (scoperta dei bersagli, sicurezza, scelta del tipo di farmaco, sviluppo clinico) e mette insieme le risposte.
Il primo esperimento è quello che ha fatto notizia: più di 37.000 agenti hanno letto i risultati di 55.984 studi clinici registrati, uno studio per agente, e ne hanno estratto in forma ordinata efficacia ed effetti avversi. Nella versione preliminare dello studio gli autori riportano che 37.075 studi di fase 2 e 3 sono stati elaborati in 6 ore, mentre un agente solo ci avrebbe messo circa 1.839 ore, più di 76 giorni.3 Gli agenti usavano Claude Sonnet 4.5, il modello di Anthropic.
Poi li hanno incrociati con le mappe dell'attività dei geni nelle singole cellule. Per il bersaglio di ogni farmaco hanno misurato due cose: se il gene è attivo in un solo tipo di cellula o un po' ovunque, e se si comporta come un interruttore, acceso o spento, o come una manopola del volume. I farmaci che colpiscono geni del primo tipo, specifici e «a interruttore», sono andati meglio.
Zou la spiega così: un bersaglio che si accende come un interruttore in un solo tipo di cellula è più facile da controllare, e il farmaco fa meno danni altrove. Gli autori però scrivono che le loro analisi sono osservazionali, e che possono pesare la malattia, il modo in cui ogni studio definisce il successo, lo sponsor.3 È una correlazione trovata negli archivi. Per dimostrare un effetto servono farmaci progettati con questo criterio e messi alla prova.
Perché un buon bersaglio vale tanto
Circa il 90% dei candidati che entrano negli studi clinici non arriva all'approvazione. Un'analisi dei dati dal 2010 al 2017 attribuisce questi fallimenti per il 40-50% a un'efficacia insufficiente e per il 30% a una tossicità che non si riesce a gestire.4 Nella maggior parte dei casi, quindi, il farmaco funziona troppo poco o fa troppi danni, e tutte e due le cose dipendono molto dalla scelta del bersaglio.
Ogni fallimento si paga, e le stime del costo di un nuovo farmaco variano molto. Il Tufts Center for the Study of Drug Development, con dati riservati di dieci aziende, arrivava a 2,6 miliardi di dollari per farmaco approvato, contando anche il rendimento perso dal capitale immobilizzato per anni.5 Uno studio su JAMA, con i soli dati pubblici di 63 farmaci, indicava una mediana di 985 milioni.6
Quanto costa portare un nuovo farmaco sul mercato
Sui farmaci scoperti con l'intelligenza artificiale esiste già un primo bilancio. Nel 2024 alcuni ricercatori del Boston Consulting Group hanno seguito le molecole delle aziende biotech nate attorno all'AI: l'80-90% supera la fase 1, molto più della media storica. In fase 2, dove si comincia a vedere se il farmaco funziona sui pazienti, la quota scende a circa il 40%, simile a quella dei farmaci tradizionali.7 Il campione è piccolo. L'AI sa già disegnare molecole ben fatte e tollerate. Il rischio più costoso, che il farmaco funzioni poco, per ora non l'ha ridotto.
Il caso del tumore al polmone, letto da vicino
La seconda prova ha prodotto i titoli più forti. Agli agenti è stato chiesto di valutare B7-H3, una proteina studiata da anni nel tumore al polmone, senza accesso al web e con un modello fermo alle conoscenze di gennaio 2025.3 Hanno notato che B7-H3 è molto presente nei fibroblasti, cellule del tessuto connettivo vicine al tumore, e che quei fibroblasti sembrano tenere lontane le difese immunitarie. Hanno proposto un coniugato anticorpo-farmaco, cioè un anticorpo che si lega alle cellule ricche di B7-H3 e porta lì un chemioterapico. L'analisi ha richiesto meno di un giorno e 46 dollari di costi di calcolo.
Il 18 agosto 2025 la FDA ha concesso la designazione di terapia innovativa, quella che accelera lo sviluppo dei farmaci promettenti, a ifinatamab deruxtecan di Daiichi Sankyo e Merck: un coniugato anticorpo-farmaco contro B7-H3, per il tumore polmonare a piccole cellule.8 Il modello non poteva saperlo, e sia lo studio sia il comunicato di Stanford presentano il fatto come una conferma indipendente.
Guardando le date, la previsione impressiona meno. Il 20 agosto 2024, quindi prima del limite di conoscenza del modello, GSK aveva già ricevuto la stessa designazione per un altro coniugato anticorpo-farmaco contro B7-H3, sempre nel tumore polmonare a piccole cellule.9 Gli autori lo riconoscono: scrivono che la letteratura aveva già spinto programmi basati su anticorpi e coniugati, e che la parte nuova è il ruolo dei fibroblasti. Quella però è un'ipotesi che nessuno ha ancora verificato in laboratorio. Lo dice Zou per primo: il prossimo passo è portare queste scoperte in laboratori veri e contare quante reggono.1
Dove l'AI ha già superato una verifica
Il caso più solido di AI che ha superato una verifica esterna è AlphaFold. Nel 2024 il Nobel per la chimica è andato per metà a Demis Hassabis e John Jumper di Google DeepMind, che con il loro modello hanno previsto la struttura di quasi tutte le 200 milioni di proteine conosciute, e per l'altra metà a David Baker, per la progettazione di proteine nuove.10
Il «Virtual Lab» dello stesso Zou, pubblicato su Nature nel 2025, è il precedente diretto della Virtual Biotech. Un gruppo di agenti ha progettato 92 nanocorpi contro il virus della COVID-19, e le prove fatte in un laboratorio vero del Chan Zuckerberg Biohub hanno mostrato che due di questi legano meglio le varianti JN.1 o KP.3.11 Sul fronte dei farmaci uno dei casi più avanzati è rentosertib di Insilico Medicine, con bersaglio e molecola trovati con l'AI generativa. In uno studio di fase 2a su 71 pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, dopo 12 settimane la capacità polmonare è cresciuta in media di 98,4 millilitri con la dose più alta ed è scesa di 20,3 con il placebo.12 Il 9 settembre 2026 è partita la fase 3, che prevede 320 pazienti in 47 centri in Cina, con 52 settimane di trattamento ciascuno.13
Fuori dai farmaci, la prova più grande è lo studio svedese MASAI sulla mammografia: 105.934 donne divise a caso tra screening con l'AI e la doppia lettura tradizionale. L'AI dà un punteggio a ogni esame: quelli a basso rischio li legge un radiologo solo, quelli a rischio più alto due. Già nella prima analisi, pubblicata nel 2023, il carico di lettura dei radiologi era sceso del 44%.14 I risultati finali sono usciti su The Lancet a gennaio 2026 e misurano i tumori di intervallo, quelli che compaiono tra uno screening e il successivo: 82 nel gruppo con l'AI, 93 in quello di controllo.15
Tumori di intervallo ogni 1.000 donne nello studio MASAI
Lo studio era costruito per dimostrare che l'AI non peggiora le cose, e ci riesce. Il 12% in meno di tumori di intervallo riportato in molti titoli, però, ha un margine di incertezza che va da un calo del 35% a un aumento del 18%. A giugno 2026 una lettera a The Lancet ha ricordato che le conclusioni si basano su misure intermedie: prima di estendere lo screening con l'AI servono più turni di controlli, per vedere se calano i tumori avanzati senza un aumento delle diagnosi inutili.16 Gli autori, del resto, sono stati chiari: «Il nostro studio non supporta la sostituzione dei professionisti sanitari con l'AI».15
E in Italia
In Italia l'AI in medicina corre più nelle mani dei singoli che nelle strutture. Secondo l'Osservatorio Sanità Digitale del Politecnico di Milano, a maggio 2026 le soluzioni di AI a supporto della diagnosi erano presenti solo nell'11% delle strutture sanitarie, mentre il 34% dei medici specialisti dichiarava di usarle, spesso con strumenti non aziendali. Solo il 2% degli specialisti ha competenze buone o ottime in tutti gli ambiti dell'AI.17
L'AI nella sanità italiana: le strutture e le persone
Anche l'AIFA si muove. Il 9 marzo 2026 ha pubblicato un dossier sull'intelligenza artificiale e la salute e ha spiegato di adottare strumenti predittivi per valutare più in fretta i dossier dei farmaci e per le analisi di costo ed efficacia delle nuove terapie.18 Nel 2024 l'AIFA ha autorizzato 669 sperimentazioni cliniche, il 90,9% internazionali, 248 in oncologia.19 Se gli agenti moltiplicano le ipotesi, cresce il bisogno di studi clinici ben condotti, e una parte di quegli studi passa dagli ospedali italiani.
Che cosa ne penso
La Virtual Biotech mi sembra un buon lavoro, raccontato però come se fosse più grande di quello che è. Il dato che mi porto via è il prezzo. Un'analisi che mette insieme genetica, attività delle singole cellule e dati clinici è costata 46 dollari e meno di un giorno. L'AI sta facendo crollare il costo di un'ipotesi. Il costo di una prova resta lo stesso, e la fase 3 di rentosertib, con 320 pazienti seguiti per un anno, lo mostra bene.
È lo stesso schema che ho descritto per il software in Se l'AI scrive il codice, chi lo controlla?, dove scrivere una modifica costa sempre meno e il tempo per controllarla cresce. In medicina la verifica è un laboratorio, un comitato etico, centinaia di pazienti e anni di controlli. Più ipotesi arrivano, più quel collo di bottiglia conta.
Le macchine possono imparare dagli esempi e aiutarci a esplorare domande.
Tredicesima legge dell'innovazione, da Un perché alla volta
Per questo penso che a chi costruisce agenti scientifici vada chiesto un numero preciso: la quota di ipotesi che supera la prova del laboratorio. E quando leggo un titolo su un farmaco «trovato dall'AI», mi faccio quattro domande.
- FaseA che punto èUn'ipotesi, un test in laboratorio, la fase 1 o la fase 3 sono cose molto diverse.
- ConfrontoCon che cosa è confrontatoUno studio randomizzato con un gruppo di controllo vale più di un'analisi su dati del passato.
- MisuraChe cosa è stato misuratoUn esito intermedio, come un tumore trovato prima, non è ancora una vita salvata.
- FonteChi lo diceL'articolo scientifico, il comunicato dell'università e l'azienda che vende il prodotto usano parole diverse.
I prossimi dati da guardare sono tre. Secondo Stanford la Virtual Biotech ha già indicato altri bersagli, che ora vanno provati in laboratorio. MASAI deve mostrare che cosa succede nei turni di screening successivi. La fase 3 di rentosertib, partita il 9 settembre 2026, misura il calo annuale della capacità polmonare: ogni paziente sarà trattato per 52 settimane prima di contare nel risultato.